ابتكار دواء مخصص لطفلة واحدة على الكوكب

استطاع أطباء في مستشفى بوسطن للأطفال في الولايات المتحدة ابتكار دواء، من الصفر، تم تصميمه خصيصاً لمعالجة وتصحيح خلل معين في الحمض النووي لطفلة أمريكية.

وتعاني الطفلة "ميلا" من مرض "باتن" وهو مرض عصبي نادر وقاتل وغير قابل للعلاج، حيث قام الأطباء وبجزء بسيط من الوقت المعتاد، بتصميم الدواء الخاص "من الصفر" لها.

وتم منح الطفلة الدواء الفريد، وشهدت تحسناً كبيراً من حيث انخفاض عدد النوبات التي تتعرض لها مع انخفاض مدتها، برغم عدم الشفاء النهائي من المرض، بحسب "بي بي سي".

وبدأت أعراض المرض تظهر عند الطفلة في سن الثالثة، عندما بدأت قدمها اليمنى الانقلاب إلى الداخل، وفي الخامسة فقدت الطفلة القدرة على المشي، وفي السادسة فقدت بصرها.

ويعتبر مرض "باتن" من الأمراض النادرة للغاية، وهو مرض وراثي يتطور في جسم الإنسان بشكل تدريجي، ويودي إلى موت محتم، وترجع أسبابه إلى وجود مجموعة من الطفرات الجينية، التي تمنع الخلايا من التفكك وإعادة تدوير النفايات فبدلا من ذلك، تتراكم النفايات غير المرغوب فيها، ويمكن أن يؤدي ذلك إلى موت خلايا المخ.