الموافقة على أول علاج جيني لمرض "فقر الدم المنجلي" المنهك‏

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، أمس الجمعة، على أول دواء يستخدم أداة تحرير الجينات الثورية ‏‏"كريسبر" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، الذي يؤثر بشكل غير متناسب على الأشخاص ‏المنحدرين من أصول أفريقية وشرق أوسطية وهندية.‏

ووافقت الجهات التنظيمية في الإدارة على علاجين جينيين، أحدهما يستخدم تقنية "كريسبر" الحائزة على جائزة "نوبل"، وفقا لبيان من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

وقال مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بيتر ماركس: "تمثل هذه العلاجات تقدما كبيرا في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي".

وتابع: "إن الإمكانات التي تتمتع بها هذه المنتجات لتغيير حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي هائلة".

وتستطيع "كريسبر"، وهي تقنية لتحرير الجينات فاز مؤسسوها بجائزة "نوبل" عام 2020، تغيير الحمض النووي للحيوانات والنباتات والكائنات الحية الدقيقة بدقة متناهية.

لقد أحدثت هذه التكنولوجيا، التي أُشاد بها لإمكاناتها المذهلة، ثورة في دراسة الحياة الجزيئية، حيث ساهمت بالفعل في علاجات السرطان التجريبية والمحاصيل المقاومة للجفاف.

يشار إلى أنه حتى الآن، كان العلاج الوحيد لمرض فقر الدم المنجلي، هو زرع نخاع العظم.

وعادة ما تتحرك خلايا الدم الحمراء بسهولة عبر الأوعية الدموية، ولكن في مرض الخلايا المنجلية، تصبح على شكل هلال - أو "منجل" - مما يعيق تدفق الدم، ويؤدي إلى السكتات الدماغية ومشاكل العين والالتهابات والألم الشديد.